In Zusammenarbeit mit PD Dr. Michael Gliem und PD Dr. John Lee
Allgemeine Fakten:
Die ALS ist eine Erkrankung bei der die Motoneurone degenerieren, die nach einer voranschreitenden Lähmung des Körpers schließlich durch eine Atemlähmung zum Tode führt. Die Ursachen sind in den meisten Fällen unklar, in 15% der Fälle lassen sich Genmutationen für die Krankheit anschuldigen. Bislang gibt es keine Medikamente, die zu einer Heilung der Erkrankung führen.
Studien:
Edaravone wurde 2017 von der FDA aufgrund von 2 randomisierten Studien zugelassen. In beiden Studien waren letztendlich bezüglich ihrer klinischen Relevanz die Ergebnisse nicht überzeugend. In der jetzt veröffentlichten Studie (Safety and Effectiveness of Long-term Intravenous Administration of Edaravone for Treatment of Patients With Amyotrophic Lateral Sclerosis, Witzel et al. 2022) wurden 141 Patienten mit ALS mit Edavarone effektiv behandelt und mit 130 ohne Edavarone behandelten ALS Patienten verglichen. Innerhalb eines Jahres ließ sich kein Vorteil hinsichtlich Motorik, Atmung oder Überleben feststellen. Die aktuell in Deutschland durchgeführte Studie kann somit einen Vorteil einer Therapie mit Edaravone bei ALS nicht nachweisen.
Ähnlich zu anderen Erkrankungen auf dem neuromuskulären Gebiet läuft die Forschung jedoch auf Hochtouren. Bei einer der am schnellsten verlaufenden Formen der ALS findet sich eine Mutation im FUS Gen. Der genaue Schädigungsmechanismus ist nicht aufgeklärt, allerdings sind umschriebene Mutationen mittlerweile in vielen Fällen einer molekularbiologischen Manipulation zugängig. Zuletzt konnten hier Erfolge mit neuen molekularbiologischen Ansätzen im Mausmodell gefeiert und eine Anwendung bei einem Menschen durchgeführt werden (Antisense oligonucleotide silencing of FUS expression as a therapeutic approach in amyotrophic lateral sclerosis, Korobeynikov et. al. 2022).