Die Belastung durch Myasthenia gravis in Deutschland hervorheben- White paper Präsentation am 15.11.2022

In Zusammenarbeit mit Marc Pawlitzki

Die Myasthenia gravis (MG) gehört zu den seltenen neurologischen Erkrankungen, die zum Formenkreis der chronischen neuromuskulären Erkrankungen gehört. In Deutschland sind mehr als 6000 Menschen von einer Myasthenie betroffen. Die Erkrankung führt in den meisten Fällen zu einer deutlichen Einschränkungen im Alltag der Betroffenen. Doch nicht nur die Patient:innen, die mit einer MG leben, leiden unter den krankheitsbedingten Einschränkungen, sondern auch das nähere private Umfeld, insbesondere Familienmitglieder. Obwohl in Deutschland diverese Programme existieren, die verschiedene Aspekte der Krankheitsschwere sowohl für Betroffene als auch für Pflegende lindern sollen, ist es nach wie vor notwendig, die Auswirkungen dieser Maßnahmen zu bewerten und den weiteren ungedeckten Bedarf zu ermitteln. Zu diesem Zweck wurde am 19. April 2022 in Zusammenarbeit mit der Deutschen Myasthenie Gesellschaft (DMG) und mit institutioneller Unterstützung von argenx ein virtueller Workshop mit MG-Patient:innen, Pflegenden und medizinischen Expert:innen organisiert, um diese drängenden Fragen zu diskutieren. Die Patient:innen und Pflegende zeigten die Probleme auf, mit denen sie konfrontiert sind und formulierten konkrete Vorschläge zur Verbesserung der Lebensqualität.
Diese Diskussionen bildete die Grundlage für ein White Paper, das eine Reihe von Empfehlungen für die spürbare Verbesserung im Alltag von Patient*innen und Pflegenden enthält. Am 15. November sollen die konkreten Vorschläge präsentiert werden.
Hier können sich Interessierte anmelden.

Inclusion body myositis and associated diseases: an argument for shared immune pathologies

In Zusammenarbeit mit Christopher Nelke

Die Einschlusskörpermyositis (IBM) bleibt eine klinische und wissenschaftliche Herausforderung. Sie ist die häufigste erworbene, entzündliche Myopathie des höheren Alters. Dabei ist die IBM durch Muskelschwäche und Muskelschwund rumpfnaher und -entfernter Muskeln charakterisiert. Die Erkrankung schreitet konstant fort und führt zu einer relevanten Krankheitsbelastung betroffener Patienten, da wirksame Behandlungsoptionen bislang nicht verfügbar sind. Eine Reihe von Erkrankungen scheint mit der IBM assoziiert zu sein.

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Die Rolle von spezifischen Plasmazellen beim Anti-Synthetase Syndrom

In Zusammenarbeit mit Christopher Nelke

Das Anti-Synthetase Syndrom (ASyS) ist eine Untergruppe der idiopathischen inflammatorischen Myopathien (IIM). Typisch für die Erkrankung sind Entzündungen der Muskulatur, Gelenke, Haut und der Lunge. Die Pathophysiologie ist von einer Antikörper-vermittelten Autoimmun-Reaktion gekennzeichnet. Im Serum sind Antikörper gegen die Aminoacyl-Transferase RNA Synthetase nachweisbar. In einer aktuellen Studie untersuchten wir die Immunantwort im Blut und im Muskel von insgesamt 80 ASyS Patienten im Vergleich zu gesunden Kontrollen und erkrankten Kontrollen.

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Efgartigmod für Myasthenia gravis

In Zusammenarbeit mit Christopher Nelke

Das Komitee für medizinische Produkte für den Einsatz beim Menschen (CHMP) der europäischen Arzneimittelbehörde hat sich für den Einsatz von Efgartigimod für die generalisierte Myasthenia gravis (MG) ausgesprochen. Efgartigimod ist ein Antikörper-Fragment und blockiert den neonatalen Fc-Rezeptor. Durch diese Blockade wird die Konzentration von Antikörpern im menschlichen Blut reduziert. Antikörper sind maßgeblich an der Entstehung der Myasthenia gravis beteiligt.

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Welt-ALS Tag 2022 – ein Kommentar

In Zusammenarbeit mit PD Dr. Michael Gliem und PD Dr. John Lee

Allgemeine Fakten:

Die ALS ist eine Erkrankung bei der die Motoneurone degenerieren, die nach einer voranschreitenden Lähmung des Körpers schließlich durch eine Atemlähmung zum Tode führt. Die Ursachen sind in den meisten Fällen unklar, in 15% der Fälle lassen sich Genmutationen für die Krankheit anschuldigen. Bislang gibt es keine Medikamente, die zu einer Heilung der Erkrankung führen.

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Neuen Biomarkern auf der Spur

Neurologe Dr. Marc Pawlitzki erhält Felix-Jerusalem-Preis der DGM

Eine Pressemitteilung der Klinik für Neurologie des Universitätsklinikums Düsseldorf

Die Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) ist eine schwere und rasch fortschreitende neurologische Erkrankung, die durch den Untergang von Motoneuronen im Gehirn und Rückenmark gekennzeichnet ist. Bisher gelingt es nicht den Krankheitsverlauf effektiv zu stoppen, sodass die Prognose der Erkrankung meist infaust ist. Obwohl die ALS in erster Linie als primär neurodegenerative Erkrankung des Zentralen Nervensystems beschrieben wird, sprechen neuere Erkenntnisse dafür, dass auch Entzündungsmechanismen das Fortschreiten und das Ausmaß der Erkrankung maßgeblich beeinflussen.

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Erste Phase 3 Ergebnisse für Rozanolixizumab und Zilucoplan

In Zusammenarbeit mit Frau Liesa Regner-Nelke

Die generalisierte Myasthenia gravis bezeichnet eine Autoimmunerkrankung, bei der die synaptische Transmission an der neuromuskulären Endplatte inhibiert wird. Grund sind pathogene Autoantikörper, welche Proteine der post-synaptischen Membran binden. Trotz vielfältiger Therapieoptionen ist die Behandlung für viele Patienten mit zahlreichen Nebenwirkungen und unzureichendem Therapieansprechen verbunden. Die aktuell in Phase drei Studien getesteten, neuen Therapeutika Rozanolixizumab und Zilucoplan zeigen nun erste vielversprechende Ergebnisse.

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Ein zweischneidiges Schwert

Sirolimus in der Therapie der Einschlusskörper-Myositis

Für die Behandlung der Einschlusskörper-Myositis (Inclusion body myositis, IBM) fehlt es aktuell noch an effektiven Therapiestrategien. Immunmodulatorische Therapieversuche, die bei Autoimmunerkrankungen erfolgreich eingesetzt werden, konnten den Krankheitsverlauf bisher nicht nachhaltig beeinflussen.  Der ausbleibende Therapieerfolgt fordert daher den Einsatz alternativer Therapiestrategien- und Ziele.

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